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第三款渐冻症药物入华 能带来哪些进展|治愈系

文|财新 赵今朝
2024年10月18日 14:55
专家介绍,该药针对的SOD1突变是中国ALS患者中最常见的致病原因之一;人类攻克ALS的工作依然艰巨
资料图:Tofersen是一款基因治疗渐冻症的药物。图:瑞金海南医院

  【财新网】“渐冻症”(肌萎缩侧索硬化,amyotrophic lateral sclerosis,ALS)是罕见病中知晓度较高的一种疾病,物理学家霍金、武汉市金银潭医院前院长张定宇等知名人士皆受ALS所困。多年前,风靡国内外的“冰桶挑战”公益活动让其走进更多人的视野。(参见财新网《对话名医|樊东升:攻坚渐冻症难题》《被“渐冻症”改变的人生》;财新周刊《救治罕见病丨特稿精选》)

  近年来,京东前副总裁蔡磊确诊ALS后,通过与妻子带货直播为该领域科研提供支持的事迹,也在舆论场上引起极大讨论和争议,提升了渐冻症的社会关注度。就是这样一种为人所熟知的罕见病,至今可用的治疗手段仍寥寥可数。(参见财新网《解药|又一款渐冻症药物“折戟”,患者还有哪些选择?》

责任编辑:任波 王嘉鹏 | 版面编辑:邓舒方
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