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7名罕见病儿童治疗中患上血癌 基因疗法还值得尝试吗|治愈系

文|财新 蒋模婷 崔笑天
2024年10月21日 08:00
基因疗法中使用的“慢病毒载体”曾被认为比较安全,但现在受到了越来越多的质疑;仍有许多问题需要进一步研究来解答
图:视觉中国

  【财新网】通过调整人体细胞的基因编码,让一些疑难杂症得到治愈——医学研究者的这种愿景在一步步成为现实。但基因疗法的发展,注定不会一路平坦。美国创新药企蓝鸟生物针对遗传疾病的基因治疗,就因其安全性引发各界关注。

  近日,一项发表在《新英格兰医学杂志》的研究指出,67名患有脑性肾上腺脑白质营养不良的儿童接受基因疗法SKYSONA后,7名患上血液瘤。每10名接受治疗的儿童就有一人患癌,究竟因何而起?(参见财新网《解药|“最贵孤儿药”致7人患癌 基因疗法在美国再陷安全性漩涡》

责任编辑:任波 王嘉鹏 | 版面编辑:邓舒方
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